نيويورك - أعلنت شركة Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية، عن نتائج السلامة الأولية من تجربة المرحلة 1/2 من العلاج الجيني NGN-401 لمرضى متلازمة ريت. وأفادت التقارير أن العلاج كان جيد التحمل لدى المرضى الثلاثة الأوائل، وتراوحت فترات المتابعة من ثلاثة إلى تسعة أشهر.
تهدف التجربة الجارية إلى تقييم مدى سلامة علاج NGN-401 وقدرته على التحمل وفعاليته الأولية، والذي يتضمن تقنية تنظيم الجين المتحوّر EXACT الخاصة بالشركة. صُمم هذا النهج لتوفير مستويات علاجية من التعبير البروتيني للمناطق المهمة في الدماغ والجهاز العصبي المتأثرة بمتلازمة ريت.
ووفقًا للشركة، لم تلاحظ التجربة أي علامات أو أعراض للتعبير الزائد لدى المرضى، بما في ذلك مريض مصاب بنوع خفيف من المرض.
تلقى المرضى الثلاثة، الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و7 سنوات، العلاج عن طريق التسريب داخل البطين. صُنّفت جميع الأحداث الضائرة المتعلقة بعقار NGN-401 على أنها خفيفة وكانت إما عابرة أو قابلة للشفاء. وحتى الآن، لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث عكسية خطيرة متعلقة بالعلاج أو إجراء التسريب.
وصرّحت الدكتورة راشيل ماكمين، الرئيس التنفيذي لشركة نيوروجين، أن بيانات السلامة المؤقتة التي تم تقديمها في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخليوي (ASGCT) تُظهر قدرة تحمل إيجابية لدواء NGN-401. ولا تزال الشركة في طريقها لتقديم بيانات الفعالية المؤقتة من المجموعة الأولى من التجربة في الربع الأخير من عام 2024.
لا تزال التجربة مستمرة في تسجيل المرضى الإناث اللواتي تتراوح أعمارهن بين 4 و10 سنوات المصابات بمتلازمة ريت الكلاسيكية، بهدف تقييم مستويين من جرعة NGN-401. وسلط الدكتور بيرنهارد سوتر، الباحث الرئيسي في التجربة، الضوء على الحاجة الكبيرة غير الملباة لعلاجات جديدة لمتلازمة ريت وإمكانية العلاج الجيني لمعالجة السبب الكامن وراءها بعلاج لمرة واحدة.
وتتمثل مهمة شركة نيوروجين في تطوير أدوية جينية للأمراض العصبية النادرة، مع التركيز على تحسين الفعالية وملامح السلامة من خلال أساليب جديدة. وقد أنشأت الشركة منشأة لتصنيع العلاج الجيني في هيوستن، تكساس، والتي أنتجت العقار NGN-401 للتجربة.
وفي حين أعربت الشركة عن تفاؤلها بشأن الإمكانات العلاجية لعقار NGN-401، إلا أنها تحذر أيضاً من أن البيانات المتعلقة بالخطط والتوقعات المستقبلية هي بيانات تطلعية وخاضعة للمخاطر والشكوك. ومن المتوقع الحصول على المزيد من البيانات المؤقتة، بما في ذلك من المجموعة الثانية عالية الجرعة، في النصف الثاني من عام 2025.
تستند هذه المقالة إلى بيان صحفي صادر عن شركة Neurogene Inc.
InvestingPro Insights
مع استمرار شركة Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE) في تحقيق خطوات واسعة في تطوير علاجها الجيني NGN-401، يراقب المستثمرون عن كثب الصحة المالية للشركة وأداء أسهمها. وفقًا لبيانات InvestingPro، تبلغ القيمة السوقية لشركة Neurogene 422.12 مليون دولار، مع نسبة مكرر ربحية منخفضة بشكل لافت للنظر تبلغ 1.23، مما يشير إلى أن السهم قد يكون مقومًا بأقل من قيمته الحقيقية مقارنةً بإمكانية نمو أرباحه على المدى القريب.
على الرغم من التطورات السريرية الواعدة للشركة، من المهم ملاحظة أن شركة Neurogene قد شهدت هوامش ربح إجمالية ضعيفة، حيث بلغ إجمالي الربح - 44.39 مليون دولار على مدار الاثني عشر شهرًا الماضية اعتبارًا من الربع الأول من عام 2023. قد يكون هذا مؤشراً على التكاليف المرتفعة المرتبطة بمرحلة البحث والتطوير النموذجية لشركات التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية. بالإضافة إلى ذلك، شهد السهم تقلبات كبيرة، حيث بلغ إجمالي العائد السعري لشهر واحد -20.58%، ومع ذلك فقد أظهر أيضًا عائدًا إجماليًا قويًا للسعر لمدة 6 أشهر بنسبة 117.28%.
تُسلط نصائح InvestingPro الضوء على أنه في حين يتم تداول سهم Neurogene بمضاعف أرباح مرتفع مع نسبة السعر إلى الربحية (المعدلة لآخر اثني عشر شهرًا اعتبارًا من الربع الرابع من عام 2023) البالغة 22.28، إلا أنه يمتلك أيضًا أصولًا سائلة تتجاوز التزاماته قصيرة الأجل، مما يوفر بعض الاستقرار المالي. علاوة على ذلك، لا تدفع الشركة توزيعات أرباح، وهو أمر شائع بالنسبة لشركات التكنولوجيا الحيوية التي تركز على النمو والتي تعيد استثمار أرباحها في البحث والتطوير.
بالنسبة للمستثمرين الذين يبحثون عن تحليل أعمق، هناك نصائح إضافية من InvestingPro متاحة على https://www.investing.com/pro/NGNE، والتي يمكن أن توفر المزيد من الأفكار حول البيانات المالية وأداء الأسهم في Neurogene. يمكن للقراء المهتمين الاستفادة من عرض حصري باستخدام رمز القسيمة PRONEWS24 للحصول على خصم إضافي بنسبة 10% على الاشتراك السنوي أو نصف السنوي Pro و Pro+.
هذا المقال تمت كتابته وترجمته بمساعدة الذكاء الاصطناعي وتم مراجعتها بواسطة محرر. للمزيد من المعلومات انظر إلى الشروط والأحكام.